急性髓系白血病(AML)是一种很常见的成人白血病类型,大于30%的AML患者其白血病细胞内FLT3基因发生了突变,这些患者往往预后不良,并且更具侵袭性发病率更高。虽然定向治疗已经改善了其它血液肿瘤的治疗,但是对AML治疗无效。在低57届美国血液学年会上发表的一项研究表明雷德帕斯(Midostaurin)可改善18-60年龄段FLT3突变急性髓系白血病的生存。
Midostaurin是一种抑制包括突变FLT3在内许多种酶的实验性药物。这项III期多中心随机临床试验分析了,与单独标准化学治疗相比,对于FLT3发生突变的18-60年龄段成人患者,在标准化学治疗中加入midostaurin是否能改善患者生存。研究者随机分配了717名FLT3突变的AML成人患者接受除标准化学治疗之外,丸剂形式的midostaurin治疗(n=360)或者安慰剂治疗(n=357),继而用新药维持治疗一年。
接受雷德帕斯(midostaurin)治疗的患者病情无法缓解、复发或者死亡的中位时间为8个月,与之相比,只接受标准治疗的患者中位时间只有3个月。标准化疗及midostaurinand维持治疗一年显着改善了患者的中位总体生存时间(74.7个月),与之相对,只接受标准化疗的患者中位总生存时间只有26.0个月。研究显示在标准治疗方案中加入midostaurin能够改善FLT3突变的较年轻AML患者的治疗效果。
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