急性淋巴性白血病患者Emily是CAR-T细胞治疗领域第一个吃螃蟹的人。2012年,命悬一线的她加入了宾夕法尼亚大学的CART-19临床试验,成为了全球第一个接受试验性CAR-T细胞免疫治疗的儿童患者。
接受治疗后,她曾一度出现严重副作用;幸运的是,医生找到了可以对症下药的降低免疫反应的药物,战胜了细胞因子风暴,她最终活了下来,并且检查结果显示体内的癌细胞已经彻底消失了。2017年,在Emily的第12个生日庆祝会上,她手中那块写着“我远离癌症5年了”的黑板备受瞩目。她的事迹激发了人们对CAR-T细胞疗法的希望。
对Emily以及细胞治疗行业而言,2017年是具有里程碑意义的年份,美国FDA批准了2款CAR-T疗法上市,标志着人类抗癌史进入了CAR-T细胞治疗的时代。目前,CAR-T疗法正在加快发展,试图争取在肿瘤治疗领域能有更多突破。根据Clinical Trial.gov上的登记情况,就CAR-T而言,目前全球已经开展了500多项相关临床试验,不过大多是针对血液系统恶性肿瘤的,实体瘤研究只占了约1/4。
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