Von Hippel-Lindau（VHL）病是一种常染色体显性疾病,具有多种器官的临床表现，在安德森癌症中心开展的一项2期研究试验的目的是评估Pazopanib（帕唑帕尼）在VHL病患者中的疗效和安全性。研究者筛选了37位经过基因证实或者与VHL疾病临床特征相符合的患者，其中31名符合条件的患者接受了帕唑帕尼(每日口服800毫克)治疗24周。
达到客观缓解的患者比例为42％。分别在59个肾细胞癌中的31个（52％）、17个胰腺病变中的9个（53％）和49个CNS血管母细胞瘤中的2个（4％）观察到了病变部位的缓解。31例患者中有7例（23％）在24周的治疗后选择继续接受治疗；31例患者中有4例（13％）因3级或4级转氨酶升高而退出研究，3名（10％）因为不能耐受期间并发的多种1-2级毒副作用而停止了研究治疗。
治疗相关的严重不良事件包括阑尾炎和胃炎各一例，一例患者发生致命的中枢神经系统出血。研究表明，在VHL病的多种临床表现中，帕唑帕尼（Pazopanib）治疗的疗效明显，肾细胞癌和胰腺病变显着缩小，血管母细胞瘤稳定。帕唑帕尼在VHL病患者中的副作用与帕唑帕尼在转移性肾细胞癌患者的3期临床试验中所观察到的相似。这些数据表明，对于患有VHL病的患者，帕唑帕尼治疗是一种现实可行的选择。
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