胃肠道间质瘤(Gastrointestional Stromal Tumor,GIST)是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤,约占消化道肿瘤的1~3%。GIST在生物学行为上可从良性发展至恶性,免疫组化检测通常表达CD117和DOG1阳性,大多数病例具有c-KIT或血小板源性生长因子受体α多肽(platelet derived growth factor receptor alpha,PDGFRA)基因活化突变。
伊马替尼是酪氨酸激酶抑制剂,能够特异性抑制KIT、PDGFRA 和BCL-AL。伊马替尼的问世开启了GIST的靶向治疗时代,已成为转移复发/不可切除GIST的一线治疗药物。而在术后辅助治疗中,多项大型临床研究显示,伊马替尼能够进一步降低中-高危GIST患者的复发转移风险,改善预后。
有关伊马替尼辅助治疗GIST持续时间的问题备受关注,譬如PERSIST-5、SSG XXII都旨在探索将伊马替尼辅助治疗时间延长至5年,能否进一步增加患者的临床获益。从目前看,5年对比3年治疗存在一定的潜在优势。
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