目前,治疗软组织肉瘤的药物极度短缺,其一线治疗药物以多柔比星、异环磷酰胺为主,2016年olaratumab被FDA批准一线治疗进展期STS,这也是首个治疗STS的一线药物,但目前尚无公认的二线化疗药物及其它方案。因此多种小分子靶向药物针对软组织肉瘤开展了临床试验,如培唑帕尼用于二线治疗软组织肉瘤(非脂肪肉瘤,非胃肠道瘤等),2017年已经在我国获批,适应症为肾癌。
阿帕替尼,舒尼替尼,索拉菲尼等都进行了相应的临床试验,但均缺乏大样本与随机研究证据。ALTER0203试验中,研究者对安罗替尼治疗软组织肉瘤的疗效和安全性进行的评估。与对照组相比,安罗替尼在软组织肉瘤中能显著延长PFS(6.27 vs 1.47月,p<0.0001);显著提高ORR(10.13% vs 1.33%,p=0.0145)和DCR(55.7% vs 22.67%,p<0.0001);
安罗替尼对多种软组织肉瘤亚型有治疗效果,尤其是滑膜肉瘤、平滑肌肉瘤和腺泡状软组织肉瘤,纤维肉瘤,脂肪肉瘤等,其中腺泡状软组织肉瘤可以一线接受安罗替尼治疗。安罗替尼安全性较好,临床脱落率低,主要不良事件是高血压、TSH升高、甘油三酯升高、腹泻、手足皮肤反应。
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