ENEST1st研究的一项亚组分析探索了年龄与尼洛替尼疗效和不良反应的相关性。研究入组1052例有典型BCR-ABL1基因转录,且伊马替尼治疗≤3个月的患者;根据年龄分为青年组(18~39岁,22%)、中年组(40~59岁,45%)、老年组(60~74岁,27%)及最年长组(≥75岁,5%)。结果显示,高危CML(EUTOS评分高)多见于较年轻的患者;治疗18个月后,累积MR4率在各年龄组分别为42.1%、49.8%、52.9%、43.8%,累积MR4.5率分别为27.5%、33.2%、32.9%、31.3%;从不良反应来看,皮疹、头痛、鼻咽炎以及血小板减少在较年轻患者中更常见。该研究提示,了解与患者年龄相关的疾病特征差异和TKI不良反应或有助于改善CML治疗。
ENEST1st研究的另一项分析发现,接受治疗的CML患者通过数字聚合酶链反应(PCR)(dPCR)定量BCR-ABL较反转录实时定量PCR(RT-qPCR)的深度MR率显着降低。该研究中dPCR与qPCR的结果通过两个独立的实验室、在未知样本的情况下获取结果进行比较。结果显示,dPCR评估的MR累积率均有下降:达到MR3(下降6%)、达到MR4(下降10%)、达到MR4.5或更佳(下降11%);dPCR分析结果显示达到或优于MR4的患者数显着低于qPCR的分析结果(分别为77例和100例,P<0.05);dPCR分析结果中BCR-ABL1/ABL1水平高于标准qPCR的分析结果。因此,该研究提示不应在未仔细评估和对比RT-qPCR结果前使用dPCR。
此外,一些研究还探索了尼洛替尼(达希纳)一线治疗CML-CP后可能出现的病理生理学改变,例如代谢与心血管评估、单细胞免疫特征、治疗时骨髓CD34﹢/lin-Ph﹢细胞的缺失。
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