鲁索替尼(ruxolitinib)由诺华公司研发,是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,也是目前唯一一个可以用于此病的药物。原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD),骨髓纤维化(MF)简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。
原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。鲁索替尼用于该症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果,2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准该药用于治疗骨髓纤维化。
患者最看重的对比就是鲁索替尼的价格,在美国,使用鲁索替尼一年的费用约为12万美元。印度鲁索替尼和美国鲁索替尼价格比起来非常便宜,这也还是很多患者选择印度药的原因。性价比高,治疗骨髓纤维化能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状,改善 MF 的相关症状,进而提升患者的生活质量。是比较亲民的药物,对于患者来说当然是性价比高的药物更好了。
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