一项III期临床试验旨在评估乐伐替尼（乐卫玛）治疗放射性碘131抵抗的分化型甲状腺癌 (RR-DTC) 的疗效。研究中 RR-DTC 患者以 2：1 的比例被随机分成两个组，治疗组予乐伐替尼，对照组予安慰剂，两组均使用 24mg/ 天，28 天为一周期。一旦对照组患者疾病进展，可立即使用乐伐替尼治疗。研究主要终点是无进展生存期（PFS)，次要终点包括总缓解率（ORR）、总生存期（OS）和安全性。
研患者究共纳入 392 例（51% 为男性，平均年龄 63.0 岁），最终结果显示，治疗组的 PFS 明显高于对照组（18.3 个月 vs 3.6 个月），其中，既往未接受过 VEGFR 靶向治疗的患者比接受过的 PFS 更长（18.7 个月 vs15.1 个月）。另外，治疗组的完全缓解率、部分缓解率和中位暴露时间也都优于对照组。治疗组的中位响应时间为 2 个月。
在不良事件发生率方面，使用乐伐替尼治疗的5个最常见不良反应分别为：高血压、腹泻、食欲下降、体重减轻和恶心。其中≥3 级的为高血压、蛋白尿、体重减轻、腹泻和食欲下降。78.5% 的患者因为不良反应减少了使用剂量，14.2% 的患者停止了乐伐替尼治疗。研究表明，乐伐替尼能显著改善放射性碘131抵抗的分化型甲状腺癌的 PFS，且副作用可控。
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