瑞格菲尼(Stivarga)是一种多激酶抑制剂,可以阻断几种促进肿瘤生长的酶。瑞格菲尼可以适用于胃肠道间质瘤不能通过手术切除或者肿瘤已扩散到身体其它部位的患者,也可用于FDA批准的其它两种药物格列卫(伊马替尼)及索坦治疗后不再有效的胃肠道间质瘤患者。尽管过去十年,人们发现很多能够潜在治疗肝细胞癌的新试剂在临床试验中失败了,但是来自早前的瑞格菲尼临床试验的Ⅰ期和Ⅱ期数据导致来自各国的研究人员启动这项国际性的多中心Ⅲ期临床试验。
研究人员招募了573名之前接受过索拉非尼治疗的中晚期肝细胞癌患者,按照2:1的比例对他们进行随机分配,在每4周时间的1至3周内每天服用160mg瑞格菲尼或者安慰剂,除此之外,他们都接受最好的支持性护理。在接受平均3.6个月的治疗后,相比于服用安慰剂的患者,服用瑞格菲尼的患者死亡风险下降了38%,病情恶化风险下降了54%。
对服用瑞格菲尼的患者而言,平均无进展存活期(平均无进展生存期)是3.1个月,而对服用安慰剂的患者而言,这一数字是1.5个月。对服用瑞格菲尼的患者而言,整体存活期中位数是10.6个月,而对服用安慰剂的患者而言,这一数字是7.8个月。总地来说,65.2%服用瑞格菲尼的患者表现出病情完全缓解、部分缓解或稳定,相比对之下,对服用安慰剂的患者而言,这一数字是36.1%。瑞格菲尼具有与索拉非尼相类似的安全性和副作用,其中服用瑞格菲尼的患者产生的更加常见的副作用是高血压、手足皮肤反应、疲劳和腹泻。
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