在2010年之后，PD-1/PD-L1抑制剂在临床试验中，针对晚期恶性肿瘤患者尤其是黑色素瘤、非小细胞肺癌等其有效率能达到20%以上；甚至部分患者一旦出现缓解，并可长期持续有效，使原本生存期很短的恶性肿瘤患者长期存活。美国前总统卡特在2015年不幸患了黑色素瘤，而且出现脑和肝转移，传统的治疗手段生存时间极短，但是在经过PD-1单抗抑制剂治疗后，全身肿瘤消失，并且至今仍未出现病情恶化。
PD-1/PD-L1抑制剂让部分癌症患者实现了长期生存，甚至实现了临床治愈，使癌症患者长期生存成为可能，这彻底改变了人类对于癌症预后的认知，癌症从一种绝症到慢性病(长期带瘤生存)不再遥远。同时，以抗PD1/L1抗体药物为代表的免疫疗法开辟了一个全新的、区别于现有治疗理念和方式的癌症治疗，通过解除患者被肿瘤细胞或肿瘤组织抑制的免疫功能，使其发挥正常的“清除”作用杀灭癌细胞。
并且PD-1/PD-L1抑制剂属于非特异性免疫治疗，因此这类药物具备广谱抗癌效应，临床上对多种癌症治疗有效。目前，在全球范围内上市的PD-1/PD-L1抑制剂有纳武单抗（Opdivo）、派姆单抗（Keytruda）、阿特珠单抗注射液（Tecentriq）、Imfinzi(Durvalumab)、Bavencio(Avelumab)。目前只有纳武单抗和派姆单抗在国内获批上市。
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