近日，在JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY（JCO）上发表了VE-BASKET研究中威罗菲尼（vemurafenib，BRAFV600的选择性抑制剂）对BRAFV600突变胶质瘤患者的疗效和安全性。结果新鲜出炉，我们先睹为快！BRAFV600突变常见于几种胶质瘤亚型，包括多形性黄色星形细胞瘤（PXA）和神经节胶质细胞瘤，这种突变在胶质母细胞瘤中比较少见。本研究旨在确定威罗菲尼对存在这种突变的胶质瘤患者的疗效。
VE-BASKET研究是一项针对BRAFV600突变非黑色素瘤的开放标签、非随机、多中心的篮子研究。BRAFV600突变胶质瘤患者接受威罗菲尼治疗（960 mg，每天两次），直至疾病进展、停药或发生无法忍受的不良反应。结果接受治疗的有24例脑胶质瘤患者，客观缓解率为25％，中位无进展生存期为5.5个月。在恶性弥漫性胶质瘤中，最佳疗效包括1例部分缓解（PR）和5例病情稳定（SD）的患者，其中2例患者疾病稳定（SD）持续时间超过1年。
在PXA中，最佳疗效包括1例完全缓解，2例部分缓解和3例疾病稳定的患者。在患有毛细胞星形细胞瘤和间变性神经节细胞瘤（各1例）的患者中观察到其他部分缓解。威罗菲尼（vemurafenib）的安全性基本与先前一致。结论：维罗非尼在一些BRAFV600突变胶质瘤患者中具有持久的抗肿瘤活性，尽管其疗效似乎随着组织学亚型定性地变化。
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