MDS患者常伴有难治性贫血现象，甚至部分患者因此而产生输血依赖性，这是很多MDS患者治疗过程中不得不面对的难题之一。据说，90%以上的MDS患者都会发生贫血现象，其中更有大部分患者需要依靠输血来支持，或者是采用促红细胞生成素，可能更利于延长病人的生存期。来那度胺是是一种免疫调节剂，它能否改善MDS患者的输血依赖性呢？近期有一项关于它的研究试验，旨在评估来那度胺治疗RBC输血依赖且不适宜或红细胞生成刺激剂难治的低危无del（5q）MDS患者的安全性和有效性。
该研究共纳入239例患者，按照2：1，研究人员将其随机分配至来那度胺组（n = 160）和安慰剂组（n = 79），每天1次（28天为1疗程）。主要终点是RBC输血不依赖（TI）≥ 8周的可能性。次要终点是RBC-TI ≥ 24周、RBC-TI持续时间、红细胞响应、健康相关生活质量（HRQoL）以及安全性。结果显示，来那度胺组和安慰剂组的RBC-TI≥ 8周率分别为26.9%和2.5%（P < 0.001）。90%达到RBC-TI的患者在治疗6周内产生响应。来那度胺组中，RBC-TI中位持续时间为30.9周（95% CI， 20.7 - 59.1）。根据为期112天的评估数据，来那度胺组和安慰级组患者RBC输注减少量≥ 4个单位的比例分别为21.8%和0%。较低基线内源性促红细胞生成素≤500 mU/mL的患者的响应率更高。
该研究表明，来那度胺在MDS中的作用机制，即通过酪蛋白激酶抑制剂(CSK1A1 丝氨酸/苏氨酸激酶5q32)发挥作用。药物起效后，可让部分患者减少输血量，甚至脱离输血。而来那度胺也有很多不良反应，如血小板减少症和中性粒细胞减少症。其他较常见的不良反应还包括腹泻、瘙痒、皮疹、疲劳、便秘、恶心、鼻咽炎、关节痛、发热、背痛、外周性水肿、咳嗽、头昏、头痛、肌肉痛性痉挛、呼吸困难和咽炎。
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