酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是通过占据BCR-ABL蛋白结合ATP的位点，抑制该酶活性的分子靶向药物，已成为CML慢性期（CML-CP）患者的主要治疗手段。尼洛替尼第二代TKI。最新数据表明，对于经尼洛替尼治疗后达到持续深分子学反应（DMR）的Ph+慢性期CML患者，约半数患者可停止治疗，并且无治疗缓解时间可持续96周。
在ENESTfreedom研究中，100例TFR持续48周以上的患者在第2个48周时，不良反应发生率相比第1个48周有所下降，如肌肉骨骼痛从第1个48周的34%下降至第2个48周的9%，治疗巩固期降为17%。在ENESTop研究中，73例TFR持续48周以上的患者，AES率从第1个48周的82.2%降至63%。肌肉骨骼疼痛发生率从47.9%降至15.1%，而治疗巩固期将为13.7%。研究人员指出，两项研究中均未出现新的安全性事件。
来自澳大利亚的Timothy P. Hughes教授表示，这些研究表明，约一半的Ph+CML患者满足了严格的停药标准，并且停药后TFR持续了96周，并且超过90%的在48周时保持TFR的患者在96周时继续保持TFR。这些结论再次强调了，经尼洛替尼治疗后达到持续深分子学反应是停用TKIs之前的关键条件。
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