肿瘤对治疗的响应(坏死,纤维化,出血,炎症和其他治疗相关反应等等),正在被研究者们用来作为评估新辅助治疗疗效的一种评价指标。正如以下的这项研究:放疗、化疗(异环磷酰胺+表柔比星)联合索拉菲尼(sorafenib)治疗高风险的末端或躯干软组织肉瘤(STS)的临床研究。
这项Ⅱ期临床研究仅有20例,入组高风险STS患者,需接受放化疗和索拉菲尼围手术期治疗,以肿瘤病理响应率(≥95%坏死/治疗反应)作为主要研究终点。该研究中位随访时间达34.5个月,2年的OS为91%,中位DDFS为16.4个月,遗憾的是,试验并未达到主要研究终点,95%以上的病理反应仅为20%,低于研究设计的52%病理响应目标。
研究者分析原因,表示其与早期研究的44%(16例患者)的病理响应率相左,猜测可能是与入组的病理亚型不同所致。且该试验中呈现出较高的手术并发症,可能与索拉菲尼(sorafenib)的联用以及肿瘤部位有关。但由于前后两次试验均为小样本(16例和20例),要得出可靠结论,仍需要大样本的研究来支撑。
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