骨髓纤维化是骨髓被瘢痕组织替换，导致血细胞在肝脏和脾脏生成，该病的特征是脾肿大、贫血、白细胞和血小板减少，以及骨髓纤维化的相关症状，包括乏力、腹部不适、肋骨下疼痛、肌肉骨骼疼痛、瘙痒和盗汗。美国食品与药物管理局批准鲁索替尼(ruxolitinib)专门用于治疗骨髓纤维化。
鲁索替尼（每次1片，每日2次）抑制JAK1和JAK2酶（Janus相关激酶），该酶涉及调节血液和免疫功能。骨髓纤维化与JAK1和JAK2失调相关。鲁索替尼代表了肿瘤学领域一种日渐增多的趋势，即通过对疾病机制详细的科学理解，研发出针对特殊分子通路的药物。促使该药获准的临床试验，主要关注了骨髓纤维化病人常有的脾肿大和疼痛。两项纳入528例病人的临床试验，评价了鲁索替尼的安全性和有效性。参加两项试验的病人都对现有骨髓纤维化疗法耐药或治疗无效，或不适合骨髓移植治疗。所有病人均有脾肿大。
病人被选择接受鲁索替尼、安慰剂或现有的最好治疗（化疗药羟基脲或糖皮质激素）。与其他两组相比，鲁索替尼组脾脏缩小35%以上病人的比例更大。同样，与安慰剂组相比，鲁索替尼组骨髓纤维化症状减少50%以上的病人比例更大，这些症状包括腹部不适、盗汗、瘙痒、骨骼或肌肉痛等。鲁索替尼最严重的副作用包括血小板减少、贫血、乏力、腹泻、气短、头痛、头晕和恶心。鲁索替尼通过FDA的优先审查程序获准。
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