慢粒白血病是一种恶性肿瘤,会影响患者的血液及骨髓,从而导致患者出现贫血、感染等问题。近日,一项意大利研究表明,长期服用高剂量甲磺酸伊马替尼对处于稳定期的慢粒白血病儿童和青少年患者有较好的疗效。甲磺酸伊马替尼用于儿童慢粒白血病治疗,尚未很好的定义伊马替尼在儿童中的理想剂量和长期有效性。
此多中心研究的目的为在年龄<18岁的确诊慢性期(CP-CML)的CML患者中,研究高剂量伊马替尼(340 mg/m2/d)的长期效果。9个意大利中心共纳入47名CP-CML患者,确诊时中位年龄11岁9个月。在治疗中位时间6个月时,91.5%可评价的患者达到完全细胞遗传学缓解。12个月时,分别有66.6%和33%的患者BCR-ABL1国际量表≤0.1%(主要分子生物学缓解;MMR)和≤0.01%(分子生物学缓解;MR)。
在随访期,分别有78.6%和61%的儿童达到MMR和MR。在3个持续MR的儿童中,伊马替尼安全停药。12名患者(8个细胞遗传/分子生物学反应者)接受干细胞移植。继续使用IM的应答患者和移植者中,无进展生存期超过96个月发生率分别为60%和50%。在中位数52个月的随访期后(范围3~146),全部患者存活。
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