一项最大的II期随机临床试验,评估了铂敏感的复发卵巢癌患者接受奥拉帕尼(Olaparib)维持治疗的疗效。铂类敏感复发性高分化浆液性卵巢癌患者在完成铂类为基础的化疗后,随机分到口服奥拉帕尼400 mg、2次/d组(136例)和安慰剂组 (129例)中,奥拉帕尼组PFS提高了3.6个月。
BRCA突变患者口服奥拉帕尼和口服安慰剂的中位PFS 分别是11.2个月、4.3个月。无BRCA 突变患者PFS也有显著提高,但程度更小。在第二次中期分析中,OS在两组并无统计学差异(HR=0.88,p=0.44),且在BRCA突变型及野生型亚组也无统计学差异。在奥拉帕尼组及安慰剂组,最常见的3级或更严重的不良事件为疲劳(7% vs 3%)和贫血(5% vs 1%),发生严重的不良事件分别为25例(18%)和11例(9%)。
另一个一个多中心II期临床研究纳入了298例患者,评估奥拉帕尼(Olaparib)400 mg、2次/d用于BRCA突变晚期实体瘤患者,包括卵巢癌(193例)、乳腺癌(62例)、胰腺癌(23例)、前列腺癌(8例),其他肿瘤(12例),主要研究终点为肿瘤反应率。全组肿瘤反应率为26.2%,其中卵巢癌、乳腺癌、胰腺癌、前列腺癌组肿瘤反应率达31.1%,12.9%,21.7%,50%。
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