众所周知，维罗非尼（vemurafenib）是治疗BRAF V600突变黑色素瘤的靶向药，而事实上，维罗非尼的适应症包括罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）。ECD是一种起源于骨髓、增长缓慢的血癌，而在ECD患者中有一半患者存在BRAF V600突变，而维罗非尼恰是针对此突变的靶向药。那维罗非尼治疗ECD效果怎么样呢？
维罗非尼是一款口服的小分子激酶抑制剂，能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用，来抑制癌细胞的生长。它于2011年获FDA批准治疗携带BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。由于它针对BRAF V600突变的特性，研究人员们相信它也有望用于ECD的治疗。针对这一适应症，FDA曾授予Zelboraf优先审评资格、突破性疗法认定，以及孤儿药资格。
维罗非尼（vemurafenib）获批ECD适应症是基于一项2期研究VE-BASKET结果。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。结果显示，经维罗非尼治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。
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