近日,《Neuro-Oncology》期刊上发表了一项精准医学新成果。研究团队通过对儿童脑瘤样本进行基因测序,结果发现靶向药达拉菲尼(dabrafenib)或可用于治疗儿童脑瘤。研究者对超超200份肿瘤样本进行基因检测,发现56%的肿瘤都存进基因缺陷,共发现了44种突变和20种基因重排。他们证实,89%的成神经管细胞瘤都携带有可靶向的基因缺陷。
这是迄今为止针对儿童脑瘤开展得最大规模的基因测序研究,由Dana-Farber癌症研究所儿童癌症和血液疾病中心儿科神经肿瘤学家Pratiti Bandopadhayay带领研究团队完成。其中,一个最常见突变基因是BRAF。它是抗癌药物达拉非尼(dabrafenib)的靶向基因。达拉非尼是诺华研发的一款治疗黑色素瘤的药物。
研究人员认为,达拉非尼(dabrafenib)或许可以用于治疗儿童肿瘤。他们对一位7岁患有弥漫性胶质瘤的女孩进行达拉非尼治疗。3个月后,她的身体状况开始好转。目前,达拉非尼用于治疗儿童脑瘤的几个临床试验正在进行中。其中一项研究已于去年11月公开初步数据,显示患有低级别胶质瘤的儿童对该药表现出较高的响应率。
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