Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）为一罕见的B细胞肿瘤，表现为骨髓淋巴浆细胞浸润以及IgM单克隆球蛋白血症。起病初发症状多为发热、体重减轻、血细胞减少或脏器肿大等。该病属于惰性B细胞肿瘤，治愈率低。近年，随着对其发病机制研究的日益深入以及各种新药的研制，WM预后得到显着改善。相关研究已经证实，来那度胺治疗多发性骨髓瘤疗效显着，且毒性易于控制，尤其是老年患者。然而，令人惊奇的是，25 mg/d的来那度胺联合利妥昔单抗治疗WM会导致明显的贫血。该研究旨在明确来那度胺单药治疗的最大耐受量（MTD）以及治疗WM的疗效。
一项多中心、剂量递增型、开放性1/2研究（RRWM），纳入17例复发/难治性WM患者，中位年龄为69岁。第1-21天给予患者每日口服来那度胺（28天为1疗程），持续1年。1期（剂量递增期）中，来那度胺的剂量起始15mg，随后20mg，25mg，以明确MTD；2期（MTD治疗期）中，以1期试验中，给予患者1期试验中来那度胺MTD治疗，试验终点为缓解率、缓解期、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）及安全性。
第1阶段明确了来那度胺的MTD为15mg/d，21/28天。意向治疗分析表明，总缓解率（ORR）为29%。中位随访期为36个月，中位TTP为16个月（95% CI 5.5-26），5年OS为91%。15mg治疗剂量的最常见3级以上不良反应包括14%的贫血和43%的中性粒细胞减少。该项RRWM研究表明，来那度胺的MTD为15 mg/d，21/28天，并且治疗活性好且毒性可控。因此，后续研究应进一步探究来那度胺与其它药物的联合疗法以及持续给药剂量。
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