Ⅲ期临床试验（ZETA）结果显示，凡德他尼（Vandetanib）组的无进展存活期（PFS）比安慰剂组延长（30个月比19个月），疾病进展的风险较安慰剂组降低了54%。另外，与安慰剂组相比，凡德他尼组的客观缓解率45%、疾病控制率、降钙素水平、癌胚抗原水平等均改善。
由于其存在心脏毒性，凡德他尼需要严格的风险评估与缓解对策（REMS），在开始治疗后的2～4周、8～12周及12周后每3个月动态监测心电图和电解质（钾离子、钙离子和镁离子）水平。因此，NCCN建议仅用于复发及进展性的MTC病人。常见的不良反应主要包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、QTc间隔时间延长等。
上述凡德他尼的不良反应通常可通过相应药物或减少剂量控制。其他严重不良反应如多形性室速和心脏猝死已被美国FDA列为黑框警示。因此，对于无症状或进展缓慢的MTC仍需要慎重考虑。对于有长QT综合征病人则禁止使用。QT延长为凡德他尼独有的不良事件，可能与其对表皮生长因子受体独有的抑制作用相关。
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