FLT3突变是急性髓系白血病(AML)中一种常见的基因突变,该突变与较差的预后相关。据估计,在全球范围内,25%的白血病患者为AML,其中三分之以的患者携带FLT3基因突变。雷德帕斯(Rydapt)是一种口服多激酶抑制剂,可调控多种激酶,包括FTL3,从而中断癌细胞生长及增殖的能力。
2015年的美国ASH大会报道了雷德帕斯治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中,717例先前未接受过治疗的AML患者接受了雷德帕斯治疗,其中接受雷德帕斯+化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者,但中位生存率未能准确估计。此外,雷德帕斯化疗组的中位无事件生存率为8.2个月,单纯化疗组为3个月。
最常见的雷德帕斯相关性不良反应包括发热性中性粒细胞减少、恶心、呕吐、头痛、粘膜炎、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。随后雷德帕斯与化疗联合被FDA批准治疗伴FTL3突变的初治AML患者,雷德帕斯是自1990年来首个获批治疗CML的靶药。
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