FLT3-ITD突变在急性髓系白血病(AML)患者中的发生率约为30%,一代的FLT3-ITD抑制剂包括索拉非尼、雷德帕斯等,已被NCCN指南推荐应用,并都取得一定疗效,米哚妥林更是于2017年获得FDA批准上市。在今年报道的Radius研究中,比较标准疗法联合/不联合雷德帕斯作为CR1期进行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的AML患者的移植后治疗的获益情况。
入组60例患者,两组18个月的无病生存(DFS)分别为89%和76%(联合vs不联合),预估复发率分别为11%和24%。索拉非尼虽然未经过FDA批准,但更早被NCCN指南推荐,关于该药在AML应用的报道也更多。与上述Radius研究类似,SORMAIN研究将索拉非尼用于AML患者allo-HSCT后的维持治疗,共83例患者。
随访中位时间41.8个月,安慰剂组的DFS是30.9个月,而索拉非尼组未达到。2年的DFS分别为53.3%和85.0%。从这两个研究来看,索拉非尼和雷德帕斯维持治疗都能够让移植后的AML患者获得更好的生存获益,且耐受性良好。
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