骨髓增生异常综合征（MDS）以无效性红细胞生成、贫血和通常需要红细胞（RBC）输血为特征。艾曲波帕（eltrombopag）是治疗原发免疫性血小板减少症的口服靶向药，作为一种血小板生成素受体激动剂，艾曲泊帕能治疗MDS吗？疗效怎么样呢？Vicente和同事在患低危至中危2骨髓增生异常综合征的30例患者中，对艾曲波帕开展了一项2期、剂量递增研究（abstract 229）。
每2周增加一次艾曲波帕剂量（50 mg/d），在16～20周时增加至最大剂量150 mg/d。在15个月随访期间，47%患者的血细胞减少改善，33%的患者保持稳定。部分患者在停药后出现血细胞计数减少，而再次用药后有第二次应答。艾曲波帕一般耐受性良好，但3例患者出现了3级肝毒性，其中2例患者的3级肝毒性可逆，肝毒性逆转后以较低剂量继续用药。
最初76%的患者有基因突变，17%在服用艾曲波帕（eltrombopag）期间获得了新的细胞遗传学异常，但并无患者转化为急性白血病，也未出现治疗相关死亡或体细胞克隆扩增。对于既往有骨髓增生减低病史的患者，艾曲波帕在恢复造血方面似乎特别有效。
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