已经有研究表明,地拉罗司(恩瑞格)单药疗法可有效降低心肌衰弱和肝脏铁浓度(LIC),尽管一些患者可能需要强化螯合作用一段时间。HYPERION是一项非盲、单臂前瞻性2期研究,评估了地拉罗司-去铁胺(DFO)治疗严重输血性心肌铁尘肺(心肌衰弱[m]T2* 5-<10 ms;左心室射血分数[LVEF]≥56%),随后达到mT2*>10 ms时选择性转换至地拉罗司单药疗法的疗效。
患者的平均剂量为地拉罗司:30.5mg/kg/天,DFO:36.3mg/kg/天,5天为一疗程。mT2*比(12个月/24个月/基线)的几何平均数分别为1.09和1.30。从基线的7.2ms(n = 60)增长至第12个月的7.7ms(n = 52)和第24个月的9.5ms(n = 36)。17/60名患者达到mT2*≥10 ms且第24个月增长≥10%;基于良好的mT2*,15名患者转换至单药疗法。LIC从基线的33.4mg Fe/g降低至第24个月的12.8mg Fe/g干重。LVEF正常且没有发生新的心律失常/心力衰竭。5名患者由于mT2*<5 ms中止治疗,1名患者死亡(疑似中枢神经系统感染)。安全性与已确立的单药疗法相同。
结果显示,治疗24个月时,大约三分之一的患者mT2*发生临床意义上的改善,而且这一严重铁过载和难治患者群的LIC迅速降低。如果不考虑心肌衰弱铁过载,当需要LIC迅速降低时,联合疗法可能有效。
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