上皮样肉瘤(ES)是一种非常罕见的恶性肿瘤,具有独特的病理,分子和临床特征以及对新靶向药物的反应潜力。但是关于蒽环类方案,吉西他滨为基础的方案和VOTRIENT(帕唑帕尼)在该疾病中的活性知之甚少。所以为了探索晚期ES患者蒽环类方案,吉西他滨为基础的方案和VOTRIENT的活性,研究者进行了一项实验。欧洲,美国和日本的17个肉瘤参考中心为1990年至2016年间诊断为局部晚期/转移性ES的患者提供了回顾性分析数据。在所有病例中都进行了局部病理学检查,以根据最新标准确诊。
结果:总体而言,纳入115例患者,其中男性80例(70%),女性35例(30%),中位年龄32岁(范围15-77岁)。在115例ES患者中,85例用蒽环类方案治疗,41例用吉西他滨为基础的方案,18例用VOTRIENT。二十四个人接受了一次以上的治疗。中位随访时间为34个月。以蒽环类为基础的方案的有效率为22%,中位PFS为6个月。基于吉西他滨的方案的有效率为27%,2例CR和4个月的中位PFS。在该组中,经典与近端形态学类型(30%比22%)和远端与近端原发部位(40%比14%)报道了更高的响应率趋势。在VOTRIENT组中,未见客观反应,中位PFS为3个月。
该研究结论证实ES中蒽环类药物和吉西他滨为基础的治疗方案为中度活性,两组的疗效和PFS相似。VOTRIENT的价值很低。这些数据可以作为ES中新型药物试验的基准。
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