自2009年贝伐单抗获批治疗复发胶母细胞瘤（GBM），GBM的治疗也从此进入了分子靶向治疗时代。然而该路程并非平坦，大多数靶向药物未能延长患者的mOS甚至PFS。在2019年1月Lancet杂志上，一个开放标签、随机对照的II期临床试验，对比瑞戈非尼（regorafenib）和洛莫司汀（CCNU）在rGBM的有效性和安全性。
Regorafenib为口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂( TKI) ，可以抑制血管生成以及其他肿瘤驱动基因通路,如VEGFR 1/2/3、PDGFR, FGFR, 血管生成素受体 TIE-2、酪氨酸激酶受体、受体酪氨酸激酶基因、白血病致病因子 1、BＲAF 基因等蛋白激酶的活性。因此，其能阻断肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞增殖并调控肿瘤微环境，从而抑制肿瘤的增殖与侵袭。
该药于2012年获批治疗转移性结直肠癌、胃肠道间质瘤和肝癌。在本次rGBM临床药物试验中，有59人接受瑞戈非尼治疗，60人接受CCNU治疗，mOS (regorafenib VS CCUN 7.4 月 VS 5.6 月, p=0∙0009);33人（56%）在瑞戈非尼组有3-4级副作用，24人在CCNU组有3-4级副作用（40%）。该试验证实瑞戈非尼是一种可行的治疗复发胶母的药物，其副作用需要进一步探究。
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