艾曲博帕主要用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP），还可用于对其他药物治疗无效的重度再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗。艾曲博帕起始每日剂量设为50ｍｇ，然后每隔2周加量25 mg，一直达到最大剂量150 mg/d。疗效反应在3~4个月显现，最佳以及三系反应出现比较慢，发生在有效患者的药物延展使用期。那么艾曲博帕治疗再生障碍性贫血该使用多长时间呢？
在一项２期研究中，探讨艾曲博帕是否可提高接受至少１次标准IST的难治性SAA患者的血小板计数。有36／43（84％）的患者接受过２次或更多的疗程。根据治疗免疫性血小板减少性紫癜的有效剂量，将艾曲博帕起始每日剂量设为50ｍｇ，然后每隔2周加量25 mg，一直达到最大剂量150 mg/d。17／43（40％）患者在３~４个月产生血液学改善（主要终点），均在150ｍｇ剂量水平。起效的患者持续服用艾曲博帕直至达到疗效稳固的治疗标准（PLT＞50×103／ml，Ｈｂ＞10ｇ／dl，Ｎ＞１×103／ml至少８周或直至在６个月内稳定）。大多数有效患者有１系的造血改善，但也可见到多系起效的患者。基线时网织红细胞绝对数为是否有效的唯一预测指标。
所以，对大多数有效的患者来说，持续应用艾曲博帕进一步提高外周血细胞计数，有７例患者出现３系改善。为了评估持久性，９例艾曲博帕疗效稳固的患者停药。到目前为止，除１例患者外，其余所有患者仍然停药并得到持续的血液学缓解，表明艾曲博帕正在促进HSPC池的扩大。艾曲博帕一般需要3~4个月才能显效，起效的患者需要持续服用艾曲博帕，直至达到疗效稳固的治疗标准，整个治疗过程可能至少需要８周或直至在６个月。
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