再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见、严重的血液疾病。目前，再生障碍性贫血的标准护理包括免疫抑制疗法（IST）和造血干细胞移植。然而，多达1/4至1/3的患者对IST无缓解，30%-40%的缓解者病情会复发。艾曲博帕（eltrombopag）是一种口服血小板生成素受体激动剂，可用于SAA的治疗。那么艾曲博帕（eltrombopag）联合标准免疫抑制疗法（IST）用于重度再生障碍性贫血的一线治疗效果如何呢？
由美国国立卫生研究院（NIH）下属机构美国国立心脏、肺、血液研究所（NHLBI）开展了一项临床研究。这项非随机I/II期临床研究中，将艾曲博帕与标准免疫抑制疗法联合用药。研究的主要终点为第6个月时的血液学完全缓解，定义为：绝对中性粒细胞计数≥1000/μL，血红蛋白≥10g/L，血小板≥100000/μL。半数以上(52%)的初治再生障碍性贫血患者在6个月时达到完全缓解，与标准IST治疗相比增加了35%，6个月的总有效率为85%。
目前，艾曲博帕已获100多个国家批准，用于对其他药物缓解不足或不耐受的慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）成人患者血小板减少症的治疗，也已获全球45个国家批准用于对其他药物治疗无效的重度再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗。
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