遗传学标记物和最小残留病变的联合应用有助于识别出一线化疗后预后差的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。一项3期研究旨在评估雷利度胺（来那度胺）维持治疗在这类高危人群中的应用价值。研究人员按照2:1将受试者随机分配至雷利度胺组（5 mg）和安慰剂组。雷利度胺维持治疗的起始剂量为5 mg/d，随后逐渐增加至15 mg，若患者耐受，则给药至疾病进展。
89例患者接受随机分配：60例分配至雷利度胺组，29例分配至安慰剂组，其中分别有56例和29例接受雷利度胺和安慰剂治疗。数据截断时，中位治疗期为11.0个月。中位观察时间为17.9个月，PFS风险比为0.168（95% CI 0.074–0.379）。安慰剂组的中位PFS为13个月，雷利度胺组未达到。
常见的不良反应为皮肤病（雷利度胺组35例vs 安慰剂组8例），胃肠功能紊乱（34 vs 8），感染（30vs 19），血液学毒性（28 vs 5）以及一般症状（28 vs 9）。每个治疗组均报道1例致命性不良事件。雷利度胺是一种有效的维持治疗方案，可减少一线治疗后未达最小残留病变阴性的CLL患者的疾病进展风险。考虑到受试者预后不良，毒性似乎是可以接受的。
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