依鲁替尼(Ibrutinib)是第一个经美国FDA批准上市,用于治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的药物。对血液肿瘤患者来说,造血干细胞移植是常见的治疗手段。这一疗法虽然能有效地控制癌症病情,却有可能带来一系列严重的副作用,cGVHD 就是其中之一,严重时可危及生命。
据估计,大约有 30%-70% 接受造血干细胞移植的患者,会出现cGVHD 症状。获批治疗 cGVHD 的依鲁替尼是同类首款的 Bruton 酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,由 AbbVie 公司旗下 Pharmacyclics 和Janssen Biotech 公司联合开发。先前,依鲁替尼已获批用于慢性淋巴性白血病(CLL)、华氏巨球蛋白血症(WM)、边缘区淋巴瘤(MZL)、以及套细胞淋巴瘤(MCL)等疾病。
FDA 对依鲁替尼的批准,是基于一项单臂的临床试验。这项试验招募了 42 名 cGVHD 患者,他们的症状在标准疗法下没有得到改善,并且有超过一半的患者有多个器官受到了 cGVHD 的影响,情况不容乐观。试验表明,有 67% 的患者在接受治疗后,cGVHD 有所改善。改善持续 5个月以上的患者比例达到了 48% 。
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