在艾曲博帕(Revolade)获批治疗成人重型再生障碍性贫血(SAA)之前,疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效,患者也不适合做造血干细胞的移植。SAA血液疾病主要表现为骨髓产生红细胞、白细胞和血小板不足。因此,SAA病人总是有很大风险被感染或出血,危及生命。
SAA的治疗目标主要是提高血液中健康细胞的含量。现有的推荐治疗包括IST或造血干细胞移植。IST治疗的病人中,有1/4到1/3对治疗没有反应,有效的患者中约30%-40%会发生复发,症状再次出现。初始IST治疗无效的患者中,约40%在诊断后的五年内死于感染或出血。
在关键试验中,IST治疗无效的SSA患者接受艾曲博帕(Revolade)治疗后,约40%产生了血液学反应。43名被试参与的无对照关键试验中,最常见的副作用(≥20%)为恶心、乏力、咳嗽、转氨酶升高、腹泻和头痛。欧盟委员会的批准适用于所有28个欧盟国家,包括冰岛、挪威和列支敦士登。在2014年8月,美国FDA批准,对IST治疗不满意的SAA患者,可每天使用一次艾曲波帕。
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