DECISION研究是甲状腺癌领域重要的研究。早在2014年《柳叶刀》杂志发表,研究入组417例局部晚期或转移性甲状腺癌患者,在既往14个月内出现疾病进展,之前未接受化疗、靶向治疗或沙利度胺治疗的情况下,随机分配接受多吉美(Sorafenib)和安慰剂治疗。研究主要终点是无进展生存(PFS)。
研究结果显示,多吉美使患者PFS增加一倍左右(从5个月到10个月),预设的亚组也显示患者可以从多吉美治疗中获益。疾病进展时,安慰剂组有150例患者(71%)接受多吉美治疗,多吉美组有55例患者(27%)接受多吉美治疗,两组间交叉治疗可能对总生存有所影响。所以在总生存方面,多吉美组和安慰剂组差别不大。
在多吉美副作用方面, 20.3%的患者出现3~4级手足皮肤反应,这些副作用可能导致患者暂时终止或减量使用多吉美。多吉美治疗相关死亡率不到1%,这与安慰剂相比无太大区别,总体上该药物安全有效。但是多吉美的毒性还仍需关注,约2/3的患者需要减少用量或者中断治疗,因不良反应导致永久停药的比例约为18.8%。
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