慢性淋巴细胞白血病（CLL）多发于老年人群，通常会并发除免疫抑制和骨髓抑制之外的其它并发症。最近，《The New England Journal》发布了一项国际性、开放性随机3期试验，旨在比较依鲁替尼和苯丁酸氮芥这两种口服药治疗未经治疗的老年CLL患者或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的疗效。
研究者随机将269名未经治疗、年龄≧65岁的CLL或小淋巴细胞淋巴瘤患者分配至依鲁替尼组和苯丁酸氮芥组。主要终点是无进展生存期（PFS）。受试者的中位年龄为73岁。中位随访18.4个月时，结果显示，依鲁替尼组的PFS和总生存期明显优于苯丁酸氮芥组，并且病情进展和相关死亡率也低于苯丁酸氮芥组。另外，依鲁替尼组的总缓解率也显著高于苯丁酸氮芥组。
依鲁替尼组中，至少20%的患者发生了不良反应，包括腹泻、乏力、咳嗽、恶心；苯丁酸氮芥组中，至少20%的患者发生不良反应，包括恶心、疲劳、白细胞减少、贫血、呕吐等。综上所述，对于未经治疗的老年CLL或SLL来说，依鲁替尼疗效明显优于苯丁酸氮芥。
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