肾细胞癌血管丰富,并且其增生主要是因为血管内皮生长因子(VEGF)通路失调。索坦(舒尼替尼)和多吉美(索拉非尼)都可用于肾细胞癌的治疗,但是对于肾细胞癌的辅助治疗效果并没有明确说明,《柳叶刀》于2016年3月8日在线发表的一项研究结果表明,接受索坦或多吉美辅助治疗的肾细胞癌患者的生存期并未受益。
索坦和多吉美是口服抗血管生成制剂,可有效治疗晚期肾细胞癌。在这项双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床试验中,研究者在完全切除的没有转移的肾细胞癌患者中评估了索坦辅助治疗(n=647)和多吉美辅助治疗(n=649)与安慰剂相比的安全性和有效性。结果显示,索坦组、多吉美组和安慰剂组的中位无疾病生存期(5.8 vs 6.1 vs 6.1年)或5年生存率(77.9% vs 80.5% vs 80.3%)没有显著差异。
综上,在这项III期临床研究中,与安慰剂相比,接受VEGF受体酪氨酸激酶抑制剂多吉美或索坦辅助治疗的患者的生存情况没有获益。而且,尽管降低了剂量,但仍因毒性过大出现大量患者停止用药。这些结果为反对将这些药物作为高风险肾癌的辅助治疗药物提供了强有力的依据,并且表明癌症复发的生物学可能与血管生成无关。
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