近年来，随着有潜力的治疗靶点和异常信号通路的陆续发现，国内外开展了许多靶向治疗晚期难治性软组织肉瘤（STS）的临床研究。但目前为止，只有帕唑帕尼被美国FDA批准用于晚期STS的二线治疗，但帕唑帕尼在中国尚未纳入STS的医保范畴，价格昂贵。阿帕替尼是我国自主研发的小分子血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂，通过与血管内皮细胞生长因子受体 2（VEGFR-2） 结合，阻断肿瘤血管生成，从而抑制肿瘤生长。
研究回顾性观察阿帕替尼治疗59例晚期难治性STS的疗效及不良反应，发现阿帕替尼在晚期STS的治疗中展现了比既往方案（帕唑帕尼、奥拉单抗、瑞戈非尼）明显更高的治疗缓解率和缓解持续时间。阿帕替尼治疗STS安全性良好，3/4级不良反应发生率15.3%，不良反应可控。在不同的病理亚型中，阿帕替尼疗效有差异，粘液样纤维肉瘤、横纹肌肉瘤、腺泡状软组织肉瘤等的疗效较好；而脂肪肉瘤的疗效较差。
今后，我们需要进一步开展前瞻性研究，探索更好的联合方案以进一步提高缓解时间和总生存的获益（阿帕替尼联合PD-1临床研究正在开展中）。STS是一种起源于间叶组织的恶性肿瘤，包括 50 多种亚型，各亚型异质性强，且恶性程度高，早期可发生远处转移。
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