可能许多人对于甲状腺瘤并不是很了解，更不要说甲状腺瘤的基因分型以及其他的亚型了。甲状腺髓样癌开始于一种称为C细胞的甲状腺细胞，它负责产生降钙素。甲状腺髓样癌并不常见，约占甲状腺癌的1.7%，在美国每年大约有2000人确诊甲状腺髓样癌。甲状腺髓样癌发病主要原因是RET原癌基因突变。面对这种癌症的靶向药物并不是很多，那么作为广谱抗癌靶向药的卡博替尼能否用于这类癌症的治疗中呢？下面我们一起来看看。
一项国际多中心、随机、对照、双盲试验，330名确诊转移性MTC的患者以2:1的比例随机分配至卡博替尼组（N=219，卡博替尼140mg，QD）和安慰剂组（N=111）。330名随机患者中，67%为男性，中位年龄55岁，23%为65岁以上患者，89%为白人，54%为基线ECOG评分为0，92%进行过甲状腺切除术。所有患者中，RET突变状态51%为阳性，14%为阴性，35%未知。25%的患者曾接受过两次或两次以上的系统治疗，21%的患者曾接受过TKI治疗。试验结果表明，与服用安慰剂的患者相比，接受卡博替尼治疗的患者PFS有显著延长，两组中位PFS分别为11.2个月和4.0个月。两组的部分反应率为27% VS 0%。卡博替尼组的客观反应持续中位时间为14.7个月(95%CI:11.1,19.3)。两组中位总生存期（OS）无统计学差异，为26.6个月 VS 21.1个月。
从上述的海外医疗临床试验中我们可以发现卡博替尼有着不输给其他治疗手段的有效性。那么在安全性方面，卡博替尼是否表现的也那么出色呢？在临床试验中卡博替尼可能出现的副作用和不良反应高达十几种，但绝大多数都是轻微不良返佣，只要不到5%的可能性会出现3级到4级的严重毒副作用。另外如果我们患者出现了轻微的卡博替尼副作用但是没有及时处理的话，也是可能导致我们的副作用恶化到3级以上。
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