最新研究表明达沙替尼对骨髓纤维化有一定的治疗效果

　　在2014年和2017年，有多项研究研究发现，以骨髓纤维化为主要表现的慢性粒细胞白血病患者，随着达沙替尼的治疗，骨髓的纤维化程度逐渐减低，其中 1 例患者经过了 4 个月的达沙替尼治疗，骨髓活显示骨髓纤维化程度由初诊时的 MF3 降至 MF1，提示达沙替尼对骨髓纤维化有一定的治疗效果。目前国内尚无达沙替尼用于治疗PMF的治疗，于是研究人员开展一项关于达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化临床疗效和安全性的多中心、单臂、前瞻性临床研究。研究结果显示，达沙替尼治疗对PMF患者有效，疗效主要体现在缩脾、降低骨髓纤维化程度、改善患者生活质量等方面，随着纤维化程度的逆转，有望恢复骨髓造血。

　　患者脾脏显著缩小后，由于巨脾所致的早饱、呼吸困难等症状也得到显著改善。继续服药能维持治疗效果，中断服药可致缩小的脾脏再次增大，因此无论是由于药物毒副作用还是患者个人原因等，突然停药脾脏有出现反跳性的增大的风险。对于因为停药所致脾脏再次增大的患者，继续口服药物也能达到缩脾的效果。患者在经过达沙替尼的治疗后，生活质量明显提高，治疗后 MPN10 症状评分较治疗前明显下降，差异有统计学义(P＜0.05)。

　　进一步分析发现，17 例经过达沙替尼治疗后脾脏明显回缩的患者中，16 例均存在 JAK2、MPL 或 CALR 基因突变，1例未接受检测。4 例脾脏回缩不明显的患者中，3 例不存在上述基因突变，1 例未接受检测。这一结果提示达沙替尼的缩脾效果可能与患者是否存在基因突变有关，存在基因突变的患者缩脾效果可能更佳。依据WHO化疗毒副作用分级标准评估患者使用达沙替尼治疗过程中出现的血液学毒性与非血液学毒性，19例(90.5％)患者发生1级及以上的不良事件，其中5例(23.8％)发生3/4级不良事件，3例(14.3％)因不良事件而药物减量，2例(9.5％)因不良事件而终止给药。

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