原发性中枢神经系统（CNS）淋巴瘤是一种罕见的恶性肿瘤。虽然大剂量甲氨蝶呤为基础的化疗方案改善了这类患者的生存预后，但仍不理想。那化疗中加入利妥昔单抗（Rituximab）能否改善原发性中枢神经系统淋巴瘤疗效？利妥昔单抗是一种靶向CD20单克隆抗体，对CD20表达阳性的DLBCL具有非常显著的活性，但在原发性中枢神经系统淋巴瘤中的疗效尚不明确，该药通过血脑屏障的低渗透性可能会限制其疗效。
近日，The Lancet Oncololgy杂志上的一项随机、开放性3期研究探讨了大剂量甲氨蝶呤基础化疗方案中加入利妥昔单抗治疗新诊断原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的疗效。所有患者均接受了2个周期（28天为1个周期）的诱导化疗，诱导治疗结束后有反应的患者继续接受高剂量阿糖胞苷治疗，60岁或60岁以下患者接受低剂量全脑放疗。该研究共招募200例患者（男性109例，女性91例）。按照1∶1，研究人员将患者随机分配至MBVP组（n=100）和R-MBVP组（n=100）。利妥昔单抗-MBVP组中有1例患者因诊断错误而被排除在所有分析之外，因此199例患者被纳入结果分析。
在纳入结果分析的199例患者中，180例（90%）接受了全周期的MBVP或利妥昔单抗-MBVP治疗，161例（81%）接受了高剂量阿糖胞苷巩固治疗。中位随访32.9个月后，98例患者发生了事件（MBVP组51例，R-MBVP组47例），其中79例死亡（MBVP组41例，R-MBVP组38例）。MBVP组（无利妥昔单抗组）1年EFS为49%，R-MBVP组为52%（有利妥昔单抗组）。该研究发现，对于原发性中枢神经系统淋巴瘤而言，在甲氨蝶呤、卡莫司汀、替尼泊苷和甲泼尼龙化疗方案中加入利妥昔单抗并未带来明显获益。
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