尼洛替尼/尼罗替尼一线治疗慢性髓性白血病适应症的获批是中国慢粒治疗的又一个里程碑,这意味着新诊断的慢粒患者可以直接接受尼洛替尼治疗,从而更快达到深层分子学缓解。此外,欧洲临床研究方面的进展表明:无治疗缓解(TFR),即功能性治愈,成为慢粒治疗的更高目标。慢性髓性白血病,俗称“慢粒”占成人白血病的15%,全球年发病率为1.6-2/10万。慢粒早期多数没有明显体征或者症状;但如果不及时治疗,通常在3到5年内可能进展至终末急性期而导致死亡。慢粒备受关注,不仅因为其凶险,更因为它是人类历史上第一种可以通过小分子靶向药物进行有效治疗的癌症。
伴随药物治疗和检测技术的进步,慢粒更是典范性地诠释了从不治之症到可治,可控,甚至可愈的希望之路。从可治到可控,分子靶向居功至伟;而“同步高配”、敏感而严格的分子学基因检测也功不可没。聚合酶链反应PCR检测是分子学检测中常用的手段。通过PCR,医生对微小的疾病残留明察秋毫,定期PCR监测能加强依从、个性化调整用药、提升疗效,真正把慢粒转为“慢病”,实现“可控”。欧洲临床研究的数据表明,接受尼罗替尼一线治疗的慢性期慢性髓性白血病患者中,6年随访发现累积56%的患者能够获得深层分子学缓解(MR4.5),而MR4.5这个指标是进入无治疗缓解研究的门槛条件。
最新的无治疗缓解研究数据表明,获得持续MR4.5的患者停药后,中位随访48周后有超过一半的人维持无治疗缓解状态,无需药物治疗。尼洛替尼一线适应症获批,有望帮助慢性髓性白血病患者达到更早、更深的分子学缓解。这将在很大程度上推动慢粒领域的治疗,甚至使患者有希望达到无治疗缓解,从而减轻经济负担和提高生活质量。最新《指南》也明确了无治疗缓解就是功能性治愈,并进一步明确了更早更深的分子学缓解是患者最终实现无治疗缓解的基础。
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