尤文肉瘤是一种恶性程度较高的非成骨原发性骨肿瘤。好发于10~20岁青少年,好发部位为四肢近端的长管骨。由于尤文肉瘤恶性程度高,病程短,转移快,采用单纯的手术、放疗或单药化疗效果均不很理想。一线化疗耐药后出现转移或复发的尤文肉瘤,其5年生存率仅10%~15%。如何寻找有效药物,延长患者长存已成为亟待解决的问题。伊立替康(CPT-11)作用于DNA拓扑异构酶Ⅰ,联合其他化疗药物,治疗多种肉瘤均有良好表现。
此外,中国自主研发的安罗替尼是一种新型多靶点小分子TKI,主要抑制靶点包括VEGFR、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、c-Kit等,新生血管的形成在尤文肉瘤生长和转移过程中起着非常重要的作用,因此安罗替尼等抗血管生成药物在尤文肉瘤治疗中的作用值得探讨。对于尤文肉瘤患者,伊立替康和抗血管生成治疗初现疗效,本Ib / II期试验探索了安罗替尼联合伊立替康治疗晚期的尤文肉瘤合适剂量(Ib期),并评估其疗效(II期)。
自2018年5月正式获批上市以来,安罗替尼展示了良好的应用前景,涉及更多癌种的多项研究已全面展开,并以厚积薄发的姿态在软组织肉瘤、食管鳞癌、甲状腺癌等领域均取得了重要进展,2019年中国临床肿瘤学会(CSCO)指南大会上,安罗替尼更是全线发力,列入三大指南,获四个瘤种推荐。此次研究入选ASCO壁报讨论,是对其疗效和安全性价值的进一步肯定。随着临床研究的深入开展,相信安罗替尼能给晚期尤文肉瘤临床治疗带来更多启示和助力。
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