一项临床试验显示,晚期神经内分泌肿瘤(NETs)患者在接受化疗药物依维莫司治疗期间,与接受安慰剂治疗的患者相比,其健康相关生活质量(HRQOL)相似。这些发现与以前的研究显示,延缓疾病进展,表明依维莫司即使考虑到化学疗法的常见毒副作用,也能够保持生活质量。研究结果支持HRQOL作为研究NETs的临床试验终点的有效性,并对其结果进行了二次分析。
神经细胞从接受神经细胞输入并释放激素进入血液的专门细胞发展而来,连接神经和内分泌系统。根据研究,虽然预后差异很大,取决于肿瘤的位置,但治疗目标基本一致:控制肿瘤生长和保持健康相关的生活质量(HRQOL)。在这个在多个中心进行的双盲,安慰剂对照试验中,研究者收集了来自300名患有肺或胃肠源的晚期NET患者的数据,这些患者被随机分配接受依维莫司或安慰剂治疗。在整个研究的15个月期间,使用癌症治疗功能评估(FACT-G)问卷评估HRQOL。研究者观察到,尽管经历了化学疗法的毒性作用,但治疗组患者与安慰剂组相比仍保持相似的FACT-G评分。治疗组患者的情绪幸福感得分有所提高,表明成功治疗所产生的乐观情绪。
研究表明,与安慰剂相比,依维莫司治疗可延长无进展生存期,并可能减少疾病相关症状,从而抵消毒性反应。研究人员还发现,如果患者的癌症恶化,则观察到的FACT-G评分下降可支持疾病进展与HRQOL之间的联系。研究人员观察到的生活质量和疾病进展之间的关系也支持使用HRQOL作为临床试验的终点。根据这项研究,由于围绕NETs有一个积极的研究社区,而且没有明确的治疗方法,HRQOL是一个有意义的和耐心相关的终点,可以避免总体生存的长尾,这是一个可以花费数年时间收集的方法。
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