多项临床试验证实，靶向治疗在晚期肝癌一线治疗中发挥着不可或缺的作用。2007年索拉非尼被确立为晚期肝癌一线标准治疗；2018年，仑伐替尼在中国获批上市，用于晚期HCC一线治疗。免疫抑制剂凭借其在晚期肝癌治疗中的卓越疗效，被国内外各大指南（如NCCN、ESMO、EASL、CSCO指南等）推荐作为晚期HCC的治疗方案。但是，目前的PD-1/PD-L1单药治疗单药有效率不高，针对大部分肿瘤有效率只有20%左右，还停留在HCC二线治疗的阶段。因此，靶向治疗联合免疫治疗冲击HCC一线治疗将成为新突破。
目前，阿韦鲁单抗和阿昔替尼单药还未见临床试验。VEGF Liver 100 (NCT03289533) Ib期研究旨在评估阿韦鲁单抗联合阿昔替尼一线治疗HCC的安全性和有效性，共入组22例患者。最常见的3级TRAE为高血压（50.0%）和手足综合征（22.7%），irAEs是甲状腺功能减退（31.8%）和甲状腺功能亢进（13.6%），无3级以上irAE发生。
根据mRECIST标准有16例（72.7%）患者肿瘤缩小，客观有效率分别为31.8%。中位无进展生存（PFS）期为3.8个月，6个月PFS率为30.9%，而单药阿韦鲁单抗 6个月PFS率仅为19.3%，经对比，阿韦鲁单抗 + 阿昔替尼联合用药PFS率显著提高，充分证实其安全性和有效性，阿韦鲁单抗联合阿昔替尼在治疗HCC方面是安全可控的，展示了联合治疗的抗肿瘤活性。期待临床试验的继续开展。
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