日前，药物卡博替尼获得新适应症，被美国FDA批准用于肝癌患者的治疗。此前，卡博替尼已经批准用于甲状腺和肾癌的治疗。那么卡博替尼治疗肝癌的疗效究竟如何呢？研究人员表示，这种药新的治疗功能对于患有这种侵袭性肝癌的患者来说是一项重要的治疗进展。卡博替尼是多种受体酪氨酸激酶的口服抑制剂，包括RET，MET和血管内皮生长因子2，所有这些都参与正常细胞功能和病理过程，如肿瘤发生，转移，肿瘤血管生成和维持肿瘤微环境。
卡博替尼使肝癌生存得到改善。目前HCC的批准是基于第3阶段CELESTIAL试验的结果。这项试验涉及707名肝癌患者，他们都经历了索拉非尼或其他系统性治疗后但疾病发生进展。患者以2:1的比例随机分配，每天口服60毫克卡博替尼或安慰剂。两组患者均未达到完全缓解。卡博替尼组有4%的人出现部分反应，安慰剂组有0.4%的人出现部分反应。卡博替尼治疗后60%的患者病情稳定，安慰剂治疗后33%的患者病情稳定;卡博替尼组21%的患者病情进展，安慰剂组55%的患者病情进展。
不良事件与卡博替尼的已知安全性一致。卡博替尼与安慰剂相比，最常见（≥10％）3级或4级不良事件为手掌 - 足底红斑（17％vs 0％），高血压（16％vs 2％），肝酶天冬氨酸氨基转移酶水平升高（ 12％vs 7％），疲劳（10％vs 4％）和腹泻（10％vs 2％）。基于此项研究，卡博替尼被获批用于肝癌的治疗。
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