TKIs时代前，allo-SCT是CML唯一的治愈方法，但目前allo-SCT指征有限。与成人患者相比，allo-SCT在儿童CML中的作用可能更大，原因是儿童可能需要终生TKIs治疗，鉴于TKIs已知和未知的长期副作用，allo-SCT可避免儿童终生TKIs治疗。通常情况下，儿童CML患者行allo-SCT后的生存优于成人患者，接近90%，近年支持治疗的改善进一步提高了儿童患者allo-SCT后的预后。然而，allo-SCT早期并发症和死亡率显著，这一点远不及TKIs治疗，即便格列卫耐药，仍有二代TKIs可用，43%的成人CML患者仍可获得MMR。
一项纳入27例儿童患者的回顾性分析显示，从格列卫转换为二代TKIs，63%获得更深的分子反应，37%持续保持较深分子反应。如患者2种TKIs治疗失败，可考虑allo-SCT。TKIs治疗过程中，从CML-CP转为CML-BP较为罕见，一旦发生，生存差于新发CML-BP。在成人患者中，allo-SCT较其他治疗提供了更好的疗效，NCCN指南建议：对于进展为CML-BP的患者，allo-SCT治疗前的间隔应控制在3～6个月内。既往研究表明，移植前使用TKI似乎无不良影响。
但最近一项成人研究表明，三代TKIs治疗患者的非复发死亡率高于经过格列卫或二代TKIs治疗的患者。另外，也有成人研究表明T315I突变CML-BP患者的allo-SCT结果优于帕纳替尼治疗的结果。对于二线TKIs治疗耐药的年轻CML-CP患者，可考虑匹配供者的allo-SCT。建议儿童CML-CP进展后就应开始寻找供者，因数据有限，暂遵循成人推荐：如有匹配同胞或完全匹配无关供者，应考虑allo-SCT，若患者经二代TKIs治疗获得分子反应，继续观察也是合理选择。
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