靶向药物为急性髓系白血病（AML）治疗带来巨大的进步，随着研究的深入，靶向药物治疗耐药、联合治疗毒性叠加、缺乏有效靶点等问题亦逐渐凸显出来，为AML治疗策略提出了新的挑战。更好的开发新的药物及合理使用现有药物将是靶向治疗未来的研究方向。多项研究证实，靶向药物用于R/RAML患者挽救性治疗，虽然能获得一定的缓解率，但中位有效时间较短，患者OS延长并不理想。而越来越多的研究者倾向于更早期使用靶向药物。
多项临床实验结果证实，早期联用靶向药物可以使患者获得更深入、更持续的缓解，从而转化为生存优势，使患者获益。如最新报道的维纳妥拉（Venetoclax）联合去甲基化药物治疗不能耐受标准化疗的初治老年AML患者，可以获得29%MRD阴性的完全缓解，中位生存时间长达17.5个月。显示靶向药物治疗持续有效，是患者生存获益的曙光。但是联合治疗也有相应的问题，最重要的就是毒性增加的问题。
随着研究的深入，发现靶向特定突变的药物治疗反应可能受到其他分子遗传学改变的影响。有研究显示，合并RUNＸ1突变患者接受IDH突变抑制剂CR率明显降低。即使是靶向共同凋亡途径，在接受维纳妥拉治疗的患者中，合并NPM1突变患者获得CR/CRI率分别为91%远高于NPM1野生型AML患者。随着深入的药物作用机制探讨，准确而及时的基因检测，功能基因组学图谱的完善，将为进一步细化靶向治疗药物选择提供重要依据。
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