关于慢粒,铺天盖地的电影评论已经进行了一场深刻的科普。慢粒的发病率国外报道为每10万人约1-2人,中国上世纪80年代普查每10万人不到1人。慢粒的发病年龄偏大,男性比例多一些。大部分患者因为体检发现白细胞增高或者脾脏肿大就诊,其特征是9号和22号染色体易位(变短的22号染色体又称Ph染色体)产生BCR/ABL融合基因。该融合基因形成的蛋白具有异常激活的酪氨酸蛋白活性,格列卫为代表这一类药物能够靶向抑制BCR/ABL蛋白(主要ABL激酶)酪氨酸激酶活性,从而抑制异常增生的白细胞,因此这一类药物被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKI药物)。
格列卫怎么样?格列卫时代,慢粒的患者生存接近正常人群,我们慢粒数据库里最长随访患者是27年,目前仍然存活。国外一项纳入 2001-2012年1551例新诊断的慢性期慢粒患者研究,这些患者均给予格列卫单药或联合治疗,中位随访9.5年,可以发现慢粒慢性期10年总生存率为82%,相对生存率(一般人群进行配对后调整的生存率)是92%,这个生存数据已经非常接近普通人的生存。
因此,慢粒患者(慢性期)接受格列卫(伊马替尼)长期治疗生存获益与普通人群接近,这使得慢粒成为可管理可控制的慢性疾病。需要指出的是,慢粒加速期和急变期患者的预后要差很多,大多数患者需要进行造血干细胞移植,并不在本文讨论之列。
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