现有多种靶向治疗药物已被FDA批准用于治疗血液肿瘤，例如靶向FLT3抑制剂、IDH抑制剂、CD33靶向药物等均在临床试验中及临床应用中取得良好效果。2017年FDA连续批准了4种急性髓系白血病（AML）治疗的药物，其中3个是靶向药物：Midostaurin（米哚妥林）作为一种口服小分子多靶点抑制剂，FDA批准其与标准DA诱导和阿糖胞苷巩固联合用于治疗新确诊的伴FLT3突变AML成人患者。
IDH2抑制剂enasidenib（恩西地平）被批准用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML；CD33单抗gemtuzumab（吉妥珠单抗）被批准用于新诊断的CD33阳性AML的成人患者和用于复发性/难治性CD33阳性AML的成人或2岁以上的儿童患者，可与柔红霉素和阿糖胞苷联合用于新诊断的AML成人患者，或作为某些成人和儿童患者的独立治疗。
相信这些新型靶向治疗药物的应用会改变目前国内AML的诊疗现状，改善急性髓系白血病患者的疾病缓解率及生存预后。免疫治疗作为肿瘤领域新的治疗方向，在AML治疗上也取得了一些进展。目前AML的精确诊断与靶向治疗获得了一些进展性成果，相信未来AML疗效及患者生存将会发生根本性改变。
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