复发性或难治性(R/R)T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤(T-ALL)患者的预后不佳。临床前研究表明T-ALL细胞对BCL2抑制敏感。Venetoclax维奈托克(一种选择性BCL2抑制剂)在T-ALL中的临床活性尚不清楚。我们回顾性评价了Venetoclax维奈托克联合化疗对在我们机构治疗的R/RT-ALL患者的疗效和安全性。
13名中位年龄为46岁(范围为20-75岁)的R/RT-ALL患者接受了Venetoclax维奈托克联合化疗。5名患者(38%)患有早期T细胞前体ALL。患者之前平均接受过2种治疗(范围:1-11)。Venetoclax维奈托克的中位剂量为200mg/d,持续21天,通常与唑类抗真菌药物同时使用,与多种药物联合使用,包括hyper-CVAD(超分割环磷酰胺、长春新碱、多柔比星、地塞米松)、天冬酰胺酶、奈拉滨、地西他滨或其他药物强化化疗。
在可评估骨髓反应的10名患者中,6名(60%)获得缓解,骨髓原始细胞<5%,其中3名血液学完全恢复。中位总生存期和无复发生存期分别为7.7个月和4.0个月。没有报道过早死亡或有临床意义的肿瘤溶解综合征。中性粒细胞恢复和血小板恢复的中位间隔分别为15天和44天,使用400mg/d的Venetoclax维奈托克或每个周期给药>14天时观察到血细胞减少时间延长。Venetoclax维奈托克联合治疗R/RT-ALL具有良好的临床疗效。需要进一步的研究来评估BCL2抑制剂在T-ALL中的临床益处。