在一项1-2期临床试验中评估了索托拉西布Lumakras的安全性和有效性。在这项试验中，索托拉西布Lumakras疗法对KRASp.G12C突变的转移性胰腺癌患者具有临床意义的疗效和可接受的安全性。共有21%的患者出现集中确认缓解，中位缓解时间为1.5个月；84%的患者疾病得到控制。中位无进展生存期为4.0个月，总生存期为6.9个月。
试验结果表明：索托拉西布Lumakras在既往接受过治疗的KRASp.G12C突变晚期胰腺癌患者中表现出抗癌活性，并且具有可接受的安全性。在安全性方面，索托拉西布Lumakras在两个阶段的合并患者群体（38名患者）中的安全性与在1期（12名患者）和2期（26名患者）队列中观察到的相似。所有患者均观察到治疗期间发生的任何级别的不良事件，无论归因如何（100%）；最常见的不良事件是腹痛（14名患者[37%]）、腹泻和恶心（各9名患者[24%]）、呕吐和发热（各8名患者[21%]）。总体而言，24名患者(63%)出现3级或更高级别的不良事件。
16名患者(42%)报告了研究人员认为与治疗相关的任何级别的不良事件；其中6起事件(16%)的严重程度为3级。最常见的3级治疗相关不良事件是腹泻和疲劳（各2名患者[5%]）。没有报告与治疗相关的4级或5级不良事件。3名患者(8%)报告了与治疗相关的严重不良事件。共有14名患者（37%）发生致命事件；研究人员认为没有一个与治疗有关。5名患者(13%)发生了导致索托拉西布Lumakras治疗剂量减少或中断的治疗相关不良事件。在这些事件中，2名患者(5%)观察到3级腹泻在4天内缓解，2级或3级腹泻在16天内缓解。没有与治疗相关的不良事件导致索托拉西布Lumakras治疗的终止。
